Entre 27 y 36 millones1 de personas en Europa viven con una enfermedad rara, pero solo alrededor del seis por ciento tiene acceso actualmente a un tratamiento aprobado2. Los avances en cuanto a diagnóstico y tratamiento suelen verse ralentizados por la falta de conocimientos, incluida la falta de información clara, confiable y fácil de entender para los pacientes, necesaria para tomar decisiones fundamentadas. Tras 30 años de experiencia en la investigación y el desarrollo de terapias para enfe...